LAP希少疾病用医薬品及び希少疾病用
医療用具の厚生大臣指定(96年3月)

希少疾病用医薬品及び希少疾病用医療用具の厚生大臣指定について

　　希少疾病用医薬品及び希少疾病用医療用具（以下「希少疾病用医薬品等」という。
  ）の指定については、中央薬事審議会に対して諮問を行っているところであるが、３
  月７日付けで答申が行われた。
 　これを受けて所定の手続きを経て指定を行う。

１　指定を行う希少疾病用医薬品等の概要

  (1) 今回の希少疾病用医薬品等の厚生大臣による指定は、第４回目のものである（第
    １回目は平成５年11月15日指定、第２回目は平成６年７月１日指定、第３回目は平
    成７年４月１日指定）。
  (2) 今回指定を行うものは、抗エイズ薬やハンセン病の治療薬など、現在研究開発中
    の医薬品23品目（申請企業数24）及び医療用具１品目（申請企業数１）である。

      （ただし、希少疾病用医薬品等の指定については、直ちに医薬品等としての製造
        又は輸入承認に結びつくものではない。）

２　支援措置

　  希少疾病用医薬品等として指定されたものについては、その研究開発を促進するた
  め、次のような支援措置を講じる
  (1) 医薬品副作用被害救済・研究振興調査機構による開発支援（助成金の交付及び助
    言指導）
  (2) 税制上の優遇措置
  (3) 優先審査の実施
  (4) 再審査期間の延長

（参考）

１　制度の主旨
　  難病、エイズ等を対象とする医薬品や医療用具は、医療上の必要性が高いにもかか
  わらず、患者数が少ないことにより十分にその研究開発が進んでいない状況にある。
  このため、国としてもこうした医薬品等について特別の支援措置を講ずることとした
  。

２　制度の概要
  　厚生大臣は、企業からの申請に基づき、指定基準に合致するものを希少疾病用医薬
  品等として指定することができる。希少疾病用医薬品等として指定されたものについ
  ては、助成金の交付、税額控除、優先審査、再審査期間の延長等の支援措置が講じら
  れる。

  (1) 指定基準
　    1　対象患者数が本邦において５万人未満であること。
　    2　医療上、特にその必要性が高いこと。
　    3　開発の可能性が高いこと。

　(2) 助成金の交付
　　　希少疾病用医薬品等の開発に係る経費の負担を軽減するため、医薬品副作用被害
    救済・研究振興調査機構から助成金の交付を行う（平成７年度予算額４億円）。

　(3) 指導・助言
　　　医薬品副作用被害救済・研究振興調査機構は希少疾病用医薬品等に関する試験研
    究について指導及び助言を行う。

　(4) 税額控除
　　　希少疾病用医薬品等の開発に係る経費の負担を軽減するため、法人税額の10％を
    限度として、試験研究費のうち６％の税額を控除する。

　(5) 優先審査
　　　希少疾病用医薬品等に指定されたものについては、できるだけ早く医療の現場に
    提供できるよう、他の医薬品等に優先して承認審査を行う。

　(6) 再審査期間の延長
　　　希少疾病用医薬品に指定されたものについては再審査期間を現行の６年から10年
    間に延長する。

希少疾病用医薬品指定予定品目


     医薬品の名称             予定される効能又は効果        申請者の名称
-----------------------------------------------------------------------------
１ イミグルセラーゼ           ゴーシェ病患者の諸症状(     ジェンザイム　ジャパ
   （遺伝子組換え）           貧血・血小板減少症・肝脾    ン株式会社
                              腫、骨症状等)の改善

２ 塩酸サプロプテリン         マチャドジョセフ病の運動    サントリー株式会社
                              失調の改善

３ 抗ヒトTNFαキメラ型モノク  クローン病                  田辺製薬株式会社
   ローナル抗体
  （遺伝子組換え）

４ ベラプロストナトリウム     原発性肺高血圧症及び膠原    科研製薬株式会社
                              病に合併する肺高血圧症

５ フィブロネクチン(ヒト血漿) 既存の角膜上皮障害治療剤    日本ケミカルリサーチ
                              で少なくとも1週間治療し     株式会社
                              ても効果が認められず、か
                              つ、細隙灯顕微鏡検査によ
                              り角膜上皮全層の欠損及び
                              欠損部辺縁の巻上がりが明
                              瞭に認められる遷延性角膜
                              上皮欠損

６ 乾燥スルホ化人免疫グロブリ ギラン・バレー症候群(急     財団法人　化学及血清
   ン                         性増悪期で歩行困難な重症    療法研究所
                              例)                         帝人株式会社

７ 塩酸モルヒネ               麻薬の経口や静注、皮下注    塩野義製薬株式会社
                              投与では十分な効果が期待
                              できない、激しい疼痛を伴
                              う各種癌の鎮痛

８  リトナビル                後天性免疫不全症候群並び    ダイナボット株式会社
                              に症候性及び無症候性HIV
                              感染症

９ 硫酸インジナビルエタノール 後天性免疫不全症候群(エ     萬有製薬株式会社
   付加物                     イズ)及び治療前のCD4リン
                              パ球数500/mm3以下の症候
                              性及び無症候性HIV感染症

10 ラミブジン(3TC)            ジドブジンとの併用におけ    日本ウエルカム株式会
                              る後天性免疫不全症候群並    社
                              びに治療前のＣＤ４リンパ
                              球数500/m3以下の症候性及
                              び無症候性HIV感染症

11 ガンシクロビル(経口)       サイトメガロウイルス網膜    田辺製薬株式会社
                              炎の維持療法

12 クロファジミン             ハンセン病                  日本チバガイギー株式
                                                          会社

13 オフロキサシン             ハンセン病                  第一製薬株式会社

14 リファンピシン             ハンセン病                  鐘紡株式会社

15 リファンピシン             ハンセン病                  第一製薬株式会社

16 リファンピシン             ハンセン病                  科研製薬株式会社

17 リファンピシン             ハンセン病                  日本チバガイギー株式
                                                          会社

18 リファンピシン             ハンセン病                  菱山製薬株式会社

19 シタラビン                 再発・難治性急性白血病(     日本新薬株式会社
                              慢性骨髄性白血病の急性転
                              化を含む)

20 ヒト組換え甲状腺刺激ホルモ 甲状腺癌による甲状腺摘出    佐藤製薬株式会社
   ン（遺伝子組換え）         後の残存甲状腺の発見及び
                              甲状腺転移癌における転移
                              部位の特定を対象とする体
                              内診断薬の補助、放射性ヨ
                              ード治療におけるヨードの
                              取り込みを促進させる放射
                              性ヨード治療の前処置

21 塩酸ゲムシタビン           膵癌                        日本イーライリリー株
                                                          式会社

22 抗TA226ヒトモノクローナル  神経膠腫                    日本薬品開発株式会社
   抗体

23 血液凝固第Ⅸ因子           血友病Ｂ型患者における出    ジェネティックス　イ
   （遺伝子組換え）           血又は併発症の防止及び治    ンスティテュート
                              療

希少疾病用医療用具指定予定品目


       医療用具の名称          予定される効能又は効果        申請者の名称
-----------------------------------------------------------------------------
１ 疼痛緩和用セミディスポーザ  麻薬の経口や静注、皮下注   テルモ株式会社
   ブルポンプシステム          投与では十分な効果が期待
                               できない、激しい疼痛を伴
                               う各種癌の鎮痛

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